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刚刚!治疗免疫性凝血障碍,FDA批准赛诺菲首款
来源:http://www.szogzs.com  日期:2019-04-04

  ▎药明康德/报道

  今日,美国FDA宣布,批准赛诺菲(Sanofi)公司开发的Cablivi(caplacizumab)上市,用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的成人患者。aTTP是一种罕见凝血障碍。Cablivi是首款在美国获批专门治疗aTTP的疗法。

刚刚!治疗免疫性凝血障碍,FDA批准赛诺菲首款

  

  aTTP是一种危及生命的免疫性凝血障碍。患者的主要特征为在全身小血管中出现大规模凝血,导致严重血小板减少症,微血管病性溶血性贫血,组织缺血和广泛器官损伤,尤其是大脑和心脏。目前标准疗法为每日进行血浆置换(PEX)和使用免疫抑制疗法。然而即便接受标准疗法的治疗,aTTP发作仍然与高达20%的死亡率相关,大多数死亡出现在患者确诊后30天内。

  Cablivi是赛诺菲旗下Ablynx公司开发的一种二价抗血管性血友病因子(vWF)的纳米抗体(Nanobody)免疫性不孕检查的费用 ,它已经获得欧盟和美国授予孤儿药资格。纳米抗体是一种只含有一个蛋白域的抗体片段,源于骆驼类动物体内只含有重链的抗体。这种单蛋白域抗体片段不但具有与抗原结合的能力,而且具有分子量低,稳定性高等优势。Cablivi能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用,从而防止血小板聚集和微小血凝块的形成,避免血栓发生,同时治疗aTTP患者的血小板减少症、组织缺血和器官功能失常。去年它已经在欧盟获批治疗aTTP。

  

  本次批准是基于Cablivi在名为HERCULES的随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中的表现。试验结果表明,将Cablivi加入到标准治疗方案中导致患者血小板水平正常化的时间显著缩短。同时,Cablivi显著降低与aTTP相关的死亡率,aTTP复发率,和在试验期间出现至少一次主要血栓栓塞事件的几率。重要的是,Cablivi可以让PEX的使用出现具有临床意义的减少并且缩短患者在重症监护室(ICU)接受治疗的时间。

  “aTTP患者每天需要接受血浆替换,这意味着与机器相连数个小时,将血液从体内抽出,与捐献的血浆混合后输回体内。即便每天接受这种疗法,并且使用抑制免疫系统的药物,很多患者仍然会出现aTTP复发,”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心(CDER)血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard 免疫性不孕有怎么原因Pazdur博士说:“Cablivi是第一款抑制血液凝结的靶向疗法。它为患者提供了一款减少疾病复发的新治疗选择。”

  参考资料:

  [1] Cablivi? (caplacizumab) approved in Europe for adults with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP). Retrieved February 3, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cablivi-caplacizumab-approved-in-europe-for-adults-with-acquired-thrombotic-thrombocytopenic-purpura-attp-300705783.html

  [2] Results of the Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Hercules Study of Caplacizumab in Patients with Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Retrieved February 5, 2019, from http://www.ablynx.com/uploads/data/files/12%20dec%202017_caplacizumab%20hercules%免疫性不孕病因20ash_final.pdf

  [3] FDA approves first therapy for the treatment of adult patients with a rare blood clotting disorder. Retrieved February 6, 2019, from

  https://prnmedia.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-the-treatment-of-adult-patients-with-a-rare-blood-clotting-disorder-300790948.html

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